El estudio analizó que la tubería de terapéutica de la ataxia de Friedreich se compone de aproximadamente 17 fármacos candidatos en diferentes etapas de desarrollo. La ataxia de Friedreich es que un recesivo de un autosoma heredado desorden genético que daña progresivamente el sistema nervioso. Sus síntomas iniciales incluyen ataxia, coordinación muscular deteriorado y discurso deteriorado. Esto resulta en el desarrollo de disartria, escoliosis, enfermedades cardíacas y diabetes, pero no afecta la función cognitiva.
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Según los resultados de la investigación, la mayoría de los fármacos candidatos en tubería de terapéutica de la ataxia de Friedreich se están desarrollando para ser administrada por vía oral.
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Catabasis Pharmaceuticals, Inc. el premio Kyle Bryant investigación traslacional de la FARA para la evaluación de su candidato, que está siendo desarrollado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
La investigación también encontró que varias empresas están desarrollando los candidatos de la droga usando fuentes naturales para el tratamiento de la tubería de terapéutica de ataxia de Friedreich. Cardero Therapeutics, Inc. está en el desarrollo de un candidato a fármaco como un esterol con fuente natural, para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
Algunos de los jugadores claves de desarrollo de fármacos para el tratamiento de la ataxia de Friedreich incluyen Cardero Therapeutics, Inc., Edison Pharmaceuticals, Inc., Retrotope, Inc. y otros.