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Aspen Neuroscience recauda $70 Millones por su tratamiento experimental de la enfermedad de Parkinson

Apr 3, 2020 1:45 AM ET

Inside the first museum show by DARPA, the ‘Pentagon’s brain’

Desde 2012, la Dra. Jeanne Loring, fundadora del loring Lab homónimo de Scripps Research, ha estado pensando en cómo utilizar células madre pluripotentes como tratamiento potencial para la enfermedad de Parkinson.

Ahora, ocho años más tarde, Aspen Neuroscience, la empresa que fundó para llevar su investigación al mercado, ha recaudado $70 millones en fondos y está listo para comenzar ensayos clínicos.

Aproximadamente 60.000 estadounidenses son diagnosticados con la enfermedad de Parkinson, que destruye partes del cerebro responsables de la función motora. La enfermedad causa una pérdida debilitante del movimiento como resultado de la degradación de un tipo específico de neurona en el cerebro responsable de la producción de dopamina, un producto químico que facilita el control del estado de ánimo y el movimiento del cerebro.

 

El tratamiento experimental de Aspen toma células de la piel de pacientes que ya tienen la enfermedad de Parkinson y convierte esas células en células madre pluripotentes utilizando la técnica que le vólquica a Shinya Yamanaka y John Gurdon el Premio Nobel de Medicina en 2012.

Fue el descubrimiento de Yamanaka que de alguna manera sirvió como un detonante para el trabajo que Loring y el director ejecutivo de Aspen, el Dr. Howard Federoff, sacarían al mercado ocho años más tarde.

Otras terapias de reemplazo celular para el Parkinson se habían enfrentado a dificultades porque los cuerpos del paciente rechazarían la introducción de neuronas extranjeras, de la misma manera que los trasplantes de órganos a veces no tienen éxito porque un huésped rechaza el tejido extraño .

La tecnología de Aspen utiliza el propio tejido del huésped para desarrollar las células madre que se convertirán en la base para el tratamiento. Un paciente que lleva un diagnóstico de Parkinson sería consentido para hacer una biopsia y el tejido recogido se coloca en un cultivo celular. Las células se convierten en células madre pluripotentes a través de la introducción de un ARN viral inerte que recodifica la estructura celular.

Esas células madre pluripotentes se convierten en neuronas que luego se trasplantan en un paciente para reemplazar las que la enfermedad de Parkinson ha destruido.

Federoff y Loring se conocen desde hace años, y cuando la ex vicecanciller de asuntos de salud de la Universidad de California, Irvine escuchó en lo que Loring y su equipo estaban trabajando, renunció para unirse a su empresa como director ejecutivo.

Federoff anteriormente fundó MedGenesis Therapeutix,otra empresa privada que trabaja en un tratamiento para el Parkinson. “Mucho de lo que hacemos por el Parkinson y la terapia génica existente es estabilizar la enfermedad”, dice Federoff. “Las células de fibroblastos ayudan a marcar el reloj hacia atrás.”

La clave es el uso de células autólogas, las que se recogen del mismo individuo que recibirá el trasplante, dice Federoff.

El enfoque novedoso de Aspen fue lo suficientemente convincente como para ganar el apoyo de inversores de salud de larga data, incluyendo OrbiMed, ARCH Venture Partners, Frazier Healthcare Partners, Domain Associates, Sección 32, y el ex Presidente de Y Combinator, Sam Altman.

Después de la nueva ronda, Aspen está ampliando significativamente su consejo de administración para incluir a Faheem Hasnain, el fundador de Gossamer Bio que está tomando el cargo de presidente en Aspen; Tom Daniel es socio de ARCH Ventures y Peter Thompson, socio de OrbiMed.

El primer producto de Aspen está actualmente en investigación nuevos estudios habilitadores de fármacos (IND) para el tratamiento de formas esporádicas de la enfermedad de Parkinson, dijo la compañía. Su segundo producto utiliza la corrección génica y la terapia de neuronas para tratar las formas genéticas de la enfermedad de Parkinson.

Según la compañía, la financiación apoyará la finalización de todos los estudios de investigación restantes y la presentación por la FDA de los estudios relacionados con el producto principal de la empresa. Además, la financiación apoyará la recopilación de datos de un ensayo clínico de Fase 1 y la expansión en estudios aleatorizados de Fase 2.

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Jonathan Shieber
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